Čínski vedci vyliečili 25-ročnú ženu, ktorej diagnostikovali diabetes 1. typu ako 14-ročnej. Po tom, čo podstúpila transplantáciu kmeňových buniek, už nepotrebuje injekcie inzulínu. Tento prelomový úspech bol publikovaný v septembri 2024 v časopise Cell. Otvorila sa ním nová cesta pre široké uplatnenie bunkovej terapie v liečbe závažných chorôb.
Mladá žena z Tianjinu v Číne bola úplne závislá na inzulínovej liečbe a trpela výraznými výkyvmi hladiny cukru v krvi a epizódami závažných hypoglykémii, keď hladina cukru v krvi klesne na hodnoty, ktoré môžu byť život ohrozujúce.
Čínsky výskumný tím získal oficiálny súhlas na klinický výskum v júni 2023 a pristúpil k transplantácii. Prelomová operácia, ktorá bola prvou na svete, trvala len zhruba pol hodiny.
Cukrovka 1. typu je autoimunitné ochorenie, čo znamená, že imunitný systém, ktorý má za úlohu chrániť telo pred cudzorodými látkami, omylom napáda vlastné tkanivo. V prípade tohto typu diabetu sú to práve beta bunky v Langerhansových ostrovčekoch pankreasu, ktoré sú zodpovedné za tvorbu inzulínu.
Transplantácia ostrovčekov tradične zahŕňa odber buniek ostrovčekov z pankreasu mŕtveho darcu a ich umiestnenie do pečene pacienta s cukrovkou 1. typu. Táto metóda je síce účinná, ale naráža na nedostatok darcov.
Nová liečba využívala ostrovčeky CiPSC alebo inak povedané „chemicky indukované pluripotentné ostrovčeky odvodené od kmeňových buniek“.
Vedci zozbierali bunky tukového tkaniva od pacientky a preprogramovali ich na pluripotentné kmeňové bunky pomocou špecifických chemikálií s malými molekulami. Tieto bunky sa potom transformovali na bunky ostrovčekov a transplantovali späť mladej žene.
Tím sa rozhodol transplantovať bunky do brušných svalov namiesto pečene, čím sa znížilo riziko zápalu. Bunky pochádzali z tela pacientky, vďaka čomu nedošlo k imunitnému odmietnutiu.
Asi o dva a pol mesiaca neskôr lekári zistili, že pacientka produkuje dostatok vlastného inzulínu. „Pacientka dosiahla trvalú inzulínovú nezávislosť počnúc 75. dňom po transplantácii,” uviedli vedci v štúdii.
Po jednom roku „klinické údaje splnili všetky koncové body štúdie bez náznaku abnormalít súvisiacich s transplantáciou. Sľubné výsledky od tejto pacientky naznačujú, že sú opodstatnené ďalšie klinické štúdie hodnotiace transplantáciu ostrovčekov CiPSC u diabetu 1. typu,” poznamenal tím v publikovanej správe.